Llega la terapia génica a Estados Unidos

Publicado en Ciencia
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Este próximo mes de septiembre se aprobará por primera vez en EUA una terapia génica contra la leucemia de manera comercial.

Más de 20 años de investigación y desarrollo se han cumplido para por fin ver como se vuelve una realidad la aplicación de terapia génica para combatir una enfermedad. Desde que se sabe cómo actúan los virus para insertar su material genético en las células se han estudiado diferentes opciones para aprovechar dichos mecanismos para el bien, modificando los genes del virus por unos que puedan ayudar a curar ciertas enfermedades, en las cuales el ADN humano se encuentre dañado.

Novartis es el laboratorio encargado de manufacturar y comerciar la primera terapia génica aprobada en Estados Unidos. Utilizando virus modificados de VIH, se pretende modificar el material genético de las células cancerígenas provocantes de la leucemia. Según el ensayo realizado por la farmacéutica en 12 países, en el 83% de los pacientes tratados se notó una remisión del cáncer, mientras que un año después dos tercios aún seguían libres de cáncer.

Un importante paso para la medicina personalizada, la terapia génica aún tiene importantes desafíos por resolver. Aunque en el estudio realizado por Novartis no se observaron efectos adversos, en estudios similares se ha observado inflamación del cerebro e incluso aparición de linfoma en algunos pacientes, llevándolos incluso a la muerte. Aunque sean casos raros, se deben mantener una vigilancia constante en los pacientes para evitar este tipo de tragedias.

Además, la terapia génica es sin duda sumamente cara. Aparte de tener que preparar el virus modificado, se deben extraer células (en este caso glóbulos blancos) del paciente para ser “infectadas” por el virus, y posteriormente esas mismas células deben ser reintegradas al cuerpo del paciente. Todos los pasos necesarios para el procedimiento acaran el costo del tratamiento, haciéndose menos rentable porque solo se necesita una aplicación por paciente. Aunque no se ha revelado el costo de la terapia de Novartis, expertos apuntan a que su coste rondará entre los 250.000 y 500.000 euros.

Administrándose solamente en casos donde ningún otro de los tratamientos contra la leucemia provoca respuesta positiva, esta terapia sirve también como experiencia para el desarrollo de nuevas terapias, para combatir tanto otros tipos de cáncer como algunas enfermedades genéticas raras, donde la teoría es prácticamente la misma, cambiando el gen que debe ser modificado.